Створено найдорожчий препарат у світі

У США схвалено препарат вартістю 3,5 мільйона доларів за дозу для генної терапії гемофілії В, яка є рідкісною формою порушення згортання крові.

Про це повідомляє Bloomberg.

У розробленому компанією CSL Behring LLC препараті Хемдженікс (Hemgenix) містяться аденоасоційовані віруси, що доставляють у клітини правильний варіант гена згортання IX. За словами розробників, одного внутрішньовенного введення препарату достатньо, щоб досягти терапевтичного ефекту.

До двох досліджень залучили 57 учасників чоловічої статі віком від 18 до 75 років, які мали середню або тяжку гемофілію. Результати експериментів підтвердили, що препарат ефективний та безпечний.

94% учасників вдалося відмовитися від регулярних введень фактора IX, а також фахівці розповіли про зменшення в одному з досліджень частоти кровотеч на половину після лікування.

Зазначимо, що гемофілія є хворобою, через яку порушується згортання крові. Внаслідок цього навіть несуттєве поранення провокує значні втрати крові. Хвороба виникає через мутацію в гені, який кодує фактор згортання крові IX. Її діагностують в одному випадку із 40 тисяч, переважно серед представників чоловічої статі.