Лікарі з України почали лікування людей з альфа-манозидозом.
Лікування рідкісного генетичного захворювання
Першою, хто отримав таке лікування, стала восьмирічна дівчинка на ім'я Аліна. Захворювання виникає через мутацію в гені, що відповідає за фермент альфа-манозидазу. Це захворювання може призвести до ураження різних органів, але нове лікування здатне зупинити його прогресування та покращити якість життя пацієнтів.
Лікарі співпрацювали з компанією Amaxa та виробником ліків Chiesi Group, щоб забезпечити дівчинку необхідним препаратом, який наразі ще не включено до державної програми закупівель.
ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ:
3 грубі помилки, які руйнують авторитет мами в очах дитини