Лікування синдрому, який викликає сліпоту

Дослідники виявили багатообіцяючий спосіб розробки терапії на основі генів і клітин, здатний лікувати синдром, що викликає сліпоту. Генетична мутація призводить до цього рідкісного, але нищівний розладу. І ось вперше її виявили у мишей. Відкриття обіцяє старт нових розробок терапії для лікування цього розладу у людей. Мова йде про синдром Барді-Бідля.

Цей синдром призводить до втрати зору, дисфункції нирок, появі додаткових пальців рук і ніг і інших симптомів. В цілому, він зустрічається з періодичністю один випадок на 150 000 чоловік. Синдром Барді-Бідля невиліковний, але вчені нарешті отримали першу в історії модель цього розладу на тварин, що дає можливість почати пошуки ефективного лікування. Експериментами займаються в Університеті Орегону.

Відзначимо, що в 1990-ті роки дослідники виявили собак, що мають генетичну мутацію, яка призводила до дистрофії сітківки через вродженого амавроза Лебера, також викликає сліпоту. Здатність проектувати модель на тварин відіграла важливу роль в справі розвитку першої в історії схваленої генетичної терапії для тієї спадкової хвороби в грудні минулого року. Тепер вчені сподіваються створити таку ж терапію і для синдрому Барді-Бідля.

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ: Від сліпоти вилікує спеціальний клей